FDA aprueba el medicamento más caro del mundo 

En Estados Unidos, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la primera terapia génica para tratar a los adultos con hemofilia B, enfermedad para la que no existe cura y que obliga a los pacientes a recibir tratamientos frecuentes y puede llegar a ser incapacitante.

El director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, Peter Marks aseguró:  “La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”.

Este  se detecta con mucha frecuencia en la niñez, se trata de un trastorno genético, que suele causar hemorragias, y se debe a la falta de “Factor IX de coagulación de la sangre”, una proteína necesaria para producir coágulos de sangre para detener el sangrado.

El tratamiento, llamado etranacogén dezaparvovec, es desarrollado por la farmacéutica australiana CSL Ltd y es la primera terapia génica para esa enfermedad. El medicamento, que tiene el nombre comercial de Hemgenix, será comercializado por 3,5 millones de dólares, unos 15 mil millones de pesos, cabe resaltar que, este cumple la función de reemplazar ese factor de coagulación faltante para ayudar en el sangrado.

“Hemgenix consiste en un vector viral que porta un gen para el factor IX de coagulación. El gen se expresa en el hígado para producir la proteína del Factor IX, para aumentar los niveles sanguíneos del Factor IX y, por lo tanto, limitar los episodios de sangrado”, aseguró la FDA por medio del comunicado.